SMART cancer drug란 암 특이적 항원과 암세포 핵산대사를 동시에 제어하여 선택적으로 암세포에 도달하고 세포주기 단계의 진입을 저해하는 immune liposomal RNA drug이다.

암세포 특이적 항원의 과량 발현은 암세포주변의 microenvironment에서 인체내 macrophage를 무력화하는 특징을 가져 약물개발에 있어 잠재성이 큰 타겟이다. 이와 함께 성장하는 세포의 핵산합성을 대사우회를 통해 암의 분열능력을 억제함으로써 선택성과 세포독성을 획기적으로 감소시킨 제 4세대 타겟형 대사 항암제이다.

나노사이즈의 liposome, 고 친화력을 가진 CD47 binder, 세포내에서 DNA 전구체의 합성이 가능한 핵, 미토콘드리아, 세포질에 위치특이적 서열을 가진 mRNA형 약물로 구성되어 있으며 암세포에서 강화되는 특이적 대사의 효율성을 감소시켜 세포정체 및 사멸을 유도할 수 있다.

4세대 대사항암제의 개발

1세대 항암제는 항암제는 정상세포와 암세포를 구분하지 못하고 외과적 치료 후 암세포 부근의 세포를 모두 죽이는 특징을 가지고 있다. 이로 인해 부작용이 매우 심하게 나타나는 문제로 환자의 삶의 질이 파괴된다.

2세대 항암제는 암세포 특이적인 표면 항원과 결합할 수 있는 타겟형 항암제로 암세포의 신호전달 경로를 조절할 수 있어, 당시에 있어서는 개발 단계에서 획기적인 치료 방법이었다. 그러나 암세포도 정상세포부터 유래한 세포이며 당초 예상과 달리 암세포에서만 발현되는 이상적인 표면 단백질의 발견의 부재와 함께, 이 약물에 대한 내성이 빈번하게 발견되어 초기에는 효과적이지만 암의 완치는 매우 어려운 한계가 있었다.

3세대 항암제는 최근 각광을 받고 있는 면역 치료제 요법으로 직접 암세포를 공격하는 대신 암세포를 공격할 수 있는 T-cell과 같은 면역세포를 이용하여 암세포를 효과적으로 제거하는 방법이다. 특히 기존 화학 항암제 처방 후 급격히 낮아진 면역력을 회복시켜 자체적인 치료가 가능하도록 도와줄 수 있는 치료법으로 현재까지 많은 연구자들이 이 약물의 개발에 집중하고 있다.

4세대 항암제는 기존의 항암제 연구가 암세포의 특성을 표면 단백질이나 신호전달 물질의 이상을 파악하는 방향으로 집중되었던 것과 달리, 세포로서 생장하기 위한 대사를 파악하고, 이를 저해 또는 우회를 통해 세포 성장의 효율을 떨어뜨리는 대사과정을 타겟으로 한다.

당사가 추진하고 있는 항암제의 형태는 기존에 단순히 대사 경로를 저해제를 통해 차단하는 방법이 아니라 대사 과정의 조절을 통해 세포의 성장을 억제시켜 사멸시키는 새로운 접근 방법을 사용하고 있다. 여기에 선천성 면역을 보완하는 타겟형 결합 분자와 함께 사용하여 선택성과 독성을 획기적으로 증진시킨 약물의 형태이다.